• approfondimenti,  Notizie

    RCas9 e DM1

    Negli ultimi anni diversi gruppi di ricerca si sono concentrati sullo sviluppo di terapie molecolari per la Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1). Gli studi più promettenti riguardano l’utilizzo di molecole antisenso (AONs) in grado di indurre l’eliminazione dei trascritti…

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    Scomparsa del Dott. Emanuele Rastelli

    Carissimi,mi rattrista molto comunicarvi la scomparsa del caro amico e collega Dott. Emanuele Rastelli, che alcuni di voi hanno avuto modo di conoscere ed apprezzare per le sue doti professionali ed umane. Emanuele è stato vittima domenica 2 febbraio di…

  • Eventi,  Notizie

    L’alimentazione nei pazienti neuromuscolari, Molfetta, 24 settembre 2016

    Sabato 24 settembre, a Molfetta (Bari), si terrà l’interessante convegno dal titolo “L’alimentazione nei pazienti neuromuscolari” promosso dall’Associazione Mitocon (Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali) in collaborazione con il CAMN, Coordinamento Associazioni Malattie Neuromuscolari a cui…

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    Network Romano: l’unione fa la forza

    Il Network Da alcuni anni i centri neuromuscolari attivi nella diagnosi, terapia e ricerca delle distrofie miotoniche sul territorio romano hanno costruito un network, cioè una rete di informazioni condivise a cui affluiscono dati demografici, clinici e genetici di tutti…

  • approfondimenti,  Notizie

    Sperimentazione molecola antisenso – DM1

    Per quanto riguarda la ricerca sugli antisenso è attualmente in corso uno studio clinico di fase 1/2A sponsorizzato dalla ditta farmaceutica Isis. Lo studio clinico prevede la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di una molecola antisenso (ISIS-DMPKR) in grado…