Sperimentazione molecola antisenso – DM1

Per quanto riguarda la ricerca sugli antisenso è attualmente in corso uno studio clinico di fase 1/2A sponsorizzato dalla ditta farmaceutica Isis.

Lo studio clinico prevede la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di una molecola antisenso (ISIS-DMPKR) in grado di indurre l’eliminazione del trascritto del gene DMPK contenente la ripetizione espansa CTG, causa genetica della Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1).

Lo studio per ora è stato avviato solo in alcuni centri di ricerca statunitensi, ha una durata di 24 mesi e prevede la somministrazione sottocutanea della molecola ISI-DMPKR per 6 settimane ad un ristretto e selezionato campione di pazienti con distrofia miotonica di tipo 1.

Maggiori informazioni sono disponibili su businesswire.com (in italiano) e clinicaltrials.gov (in inglese).